08.07.2024

Ein Schritt Richtung Präzisionsmedizin?

Die Teilnehmer:innen der RExPO24 diskutierten am Wochenende die Herausforderungen des Repurposing von Arzneimitteln und suchen den Schulterschluss mit Patientenverbänden und der Politik.

Das sogenannte Drug Repurposing, die Weiterentwicklung zugelassener Medikamente zur Behandlung ganz anderer Erkrankungen, könnte ein wichtiger Bestandteil in der Krankenversorgung von morgen werden. In Deutschland stehen Forschende jedoch noch vor erheblichen politischen und regulatorischen Herausforderungen, die diese Entwicklungen hemmen.

Unter Drug Repurposing oder Repositioning versteht man die Verwendung bereits bekannter Wirkstoffe für neue Erkrankungen.

Nicht weniger als einen Paradigmenwechsel für Diagnostik und Therapie von Krankheiten prognostizierte zur Eröffnung der RExPO24 in München der Koordinator des REPO4EU-Projektes, Prof. Dr. Harald H.H.W. Schmidt von der Universität Maastricht, als er die Definition des Netzwerkes von Erkrankungen beschrieb und damit die Vision für ein neues Denken in der Wirkstoffforschung für die Präzisionsmedizin durch Drug Repurposing mit REPO4EU konkretisierte.

Neue Hoffnung für die Behandlung Seltener Erkrankungen

„Wir freuen uns, die ersten positiven Daten aus klinischen Validierungsstudien bekannt zu geben, die einen bedeutenden Schritt in Richtung einer mechanismusbasierten Wiederverwendung von Medikamenten für einen schnellen und präzisen Nutzen für die Patient:innen darstellen“, so Schmidt zur Eröffnung der Konferenz REXPO24, die die Wiederverwendung bereits zugelassener Medikamente für neue therapeutische Anwendungen adressierte.

Auf den ersten Blick scheinen die Vorteile des Repurposing vielfältig. Da die Sicherheitsprofile der Medikamente bereits gut dokumentiert sind, könnten klinische Studien beschleunigt und Kosten gesenkt werden. Besonders im Bereich der Seltenen Erkrankungen (SE), für die oft keine spezifischen Medikamente entwickelt werden, können bestehende Arzneimittel neue Hoffnung bringen. So hat beispielsweise der Wirkstoff Thalidomid, einst als Schlafmittel bekannt, heute eine anerkannte Rolle in der Behandlung von multiplen Myelomen und Lepra.

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Lernende Datenmodelle identifizieren Korrelationen

Ein weiterer Pluspunkt ist die Nutzung innovativer Forschungsinhalte und lernender Datenmodelle. Durch die Analyse großer Datenmengen können Forschende Zusammenhänge und potenzielle neue Anwendungsgebiete für bestehende Medikamente identifizieren. Künstliche Intelligenz und maschinelles Lernen spielen hierbei eine zentrale Rolle. Sie ermöglichen es, Muster zu erkennen, die mit traditionellen Methoden unentdeckt blieben.

Zugang zu Gesundheitsdaten ist zu fragmentiert

Die fragmentierte Forschungslandschaft sowie die strenge Datenschutzgesetzgebung, die zwar den Schutz der Patientenrechte gewährleistet, jedoch gleichzeitig die Forschung erheblich behindern kann, erschweren die effiziente Nutzung vorhandener Daten und somit auch die Umsetzung solch innovativer Projekte. Der Zugang zu Gesundheitsdaten ist oft stark eingeschränkt, was die Entwicklung und Validierung neuer Therapien verzögerten. KI hin oder her.

Darüber hinaus klingt es natürlich einfacher als es sich tatsächlich in die Tat beziehungsweise in der Versorgung umsetzen lässt – Evidenz muss auch bei der Umwidmung oberstes Gebot sein. Ganz ohne Studien wird man auch hier nicht auskommen. Die Anwendung von Medikamenten außerhalb der ursprünglichen Indikation wirft immer ethische Fragen auf, insbesondere wenn die neue Anwendung nicht durch umfangreiche klinische Daten gestützt wird.

Beispielsweise unterscheidet sich die optimale Dosierung eines Medikaments je nach Indikation, auch die Darreichungsform könnte für neue Indikationen entscheidende Unterschiede machen, was ebenfalls zusätzliche Forschung und klinische Prüfungen erfordert. Die größte Gefahr geht sicherlich von Nebenwirkungen aus, die gemäß Indikation bei der ursprünglichen Anwendung nicht auftraten. Auch so etwas stellt ein Risiko für die Patientensicherheit dar und erfordert sorgfältige Überwachung und Studien.

Fazit

Obwohl das Repurposing von Arzneimitteln ein vielversprechender Ansatz zur Optimierung bestehender Ressourcen und zur schnellen Bereitstellung neuer Therapien ist, gibt es signifikante kritische Stimmen, die vor den wissenschaftlichen, regulatorischen, kommerziellen und ethischen Herausforderungen warnen. Eine sorgfältige Abwägung dieser Bedenken ist notwendig, um sicherzustellen, dass der Nutzen des Repurposing tatsächlich die potenziellen Risiken überwiegt. Es ist aber in jedem Fall einer dieser Ansätze, die es sich zu verfolgen lohnt.

Autorin: Claudia Dirks, Head of Communications Unboxing Healthcare

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